久草青青在线,亚洲国产影院,午夜伦4480yy妇女久久久,亚洲综合亚洲综合网成人,欧美大香线蕉线伊人久久,色中色综合,黄色小视频在线免费看

今日是第18個(gè)國際罕見(jiàn)病日。罕見(jiàn)病，也被稱(chēng)為“孤兒病”，在中國患病率小于1/萬(wàn)。

近年來(lái)，國藥集團聚焦罕見(jiàn)病“無(wú)藥可用”“治療成本高昂”“用藥困難”等核心難題，自主研發(fā)攻克關(guān)鍵技術(shù)壁壘，提升罕見(jiàn)病用藥可及性，以 100% 的努力，為 1?全力以赴，以實(shí)際行動(dòng)為罕見(jiàn)病患者點(diǎn)亮希望之光。

1 有致命之危的“罕見(jiàn)水腫”HAE

急性發(fā)作的成人及青少年遺傳性血管水腫（HAE）是一種罕見(jiàn)、嚴重的常染色體顯性遺傳病，患病率約為1.5/100000，急發(fā)上呼吸道黏膜水腫會(huì )導致呼吸困難，致死率高達11% ～ 40%。

中國生物所屬成都生物制品研究所研發(fā)的“重組人C1酯酶抑制劑”可有效改善HAE 患者缺乏功能性的C1酯酶抑制劑問(wèn)題。該藥品已于2023年12月獲批臨床試驗，系國內首個(gè)利用轉基因動(dòng)物生產(chǎn)獲準進(jìn)入臨床研究的治療性藥物?！笆奈濉逼陂g，成都生物制品研究所建立了罕見(jiàn)病藥物研發(fā)生產(chǎn)的完整體系，目前正在積極探索法布雷病等其他罕見(jiàn)病領(lǐng)域的研究，未來(lái)將為罕見(jiàn)病的治療和預防提供更多解決方案。

2 易碎的“玻璃人”——血友病

血友病，一直是醫療領(lǐng)域亟待攻克的難題?；颊咭蝮w內缺乏凝血因子Ⅷ，身體變得無(wú)比脆弱，日常的小磕小碰都可能引發(fā)難以止住的出血，關(guān)節疼痛、畸形等問(wèn)題嚴重影響著(zhù)生活質(zhì)量。

中國生物所屬天壇生物率先向血友病治療用基因重組產(chǎn)品研發(fā)的高峰攀登，投入重組人凝血因子Ⅷ的研發(fā)。高表達細胞株構建與篩選等難題被一個(gè)個(gè)攻破，層析工藝以及病毒滅活/去除工藝等技術(shù)瓶頸被一個(gè)個(gè)跨越，經(jīng)過(guò)十多年的反復打磨，2023年9月，天壇生物研發(fā)的國內血液制品行業(yè)首個(gè)重組人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品獲得上市許可，憑借其更高的安全性和有效性，以及不依賴(lài)于血漿供應的優(yōu)勢，逐漸成為血友病治療的首選。

3 讓父母揪心的嬰兒痙攣癥（IS）

嬰兒痙攣癥（IS）是一種嬰兒期高致死、致殘的罕見(jiàn)癲癇綜合征，我國患兒長(cháng)期面臨無(wú)藥可用的困境?，F有的國外治療藥物單價(jià)高達4萬(wàn)美元/支，普通家庭難以負擔。

國藥醫工總院所屬多米瑞公司自主研發(fā)的國際首款重組促皮質(zhì)素改良型新藥，以基因重組技術(shù)替代傳統動(dòng)物源提取工藝，攻克產(chǎn)品純度低、安全性差等難題。目前該藥已進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗，未來(lái)將徹底結束我國嬰兒痙攣癥患兒“無(wú)藥可用”的歷史。

4 被“舞蹈詛咒的”亨廷頓舞蹈癥

亨廷頓舞蹈癥是一種常染色體顯性遺傳病，該罕見(jiàn)病就像是一個(gè) “搗亂分子”，讓神經(jīng)細胞逐漸受損、死亡，從而引發(fā)一系列嚴重的癥狀。

國藥醫工總院所屬上海醫工院完成國內丁苯那嗪原料藥研發(fā)并首仿成功獲批轉A。面對原研工藝保密、藥典標準缺失等挑戰，項目團隊基于“質(zhì)量源于設計”理念，實(shí)現12種雜質(zhì)的精準定量控制。研發(fā)團隊發(fā)表的5篇核心期刊論文，為進(jìn)一步推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng )新提供了有力參考。隨著(zhù)丁苯那嗪原料藥成功獲批轉A，未來(lái)將助力實(shí)現亨廷頓舞蹈癥治療可及，大幅降低患者用藥成本。

守護“罕見(jiàn)”希望，叩響“生命之門(mén)”

國藥集團將繼續深入貫徹落實(shí)黨中央決策部署

加速編織罕見(jiàn)病防治保障的“生命守護網(wǎng)”

以央企責任擔當，護佑“萬(wàn)分之一”