罕見(jiàn)病，也被稱(chēng)為“孤兒病”，在中國患病率小于1/萬(wàn)。
近年來(lái)，國藥集團聚焦罕見(jiàn)病“無(wú)藥可用”“治療成本高昂”“用藥困難”等核心難題，自主研發(fā)攻克關(guān)鍵技術(shù)壁壘，提升罕見(jiàn)病用藥可及性，以 100% 的努力，為 1?全力以赴，以實(shí)際行動(dòng)為罕見(jiàn)病患者點(diǎn)亮希望之光。
讓罕見(jiàn)病患者“用得上”
在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，藥物可及性一直是一個(gè)核心問(wèn)題。用不上藥、用不起藥、無(wú)法足量用藥等困境深深困擾著(zhù)罕見(jiàn)病患者。
國藥控股各級子公司及專(zhuān)業(yè)藥房積極發(fā)揮供應鏈體系優(yōu)勢，成功引進(jìn)多款罕見(jiàn)病治療藥物，并持續助力特藥平臺、“慈善援助”“慈善捐贈”等項目。
2025年1月，國藥控股完成托夫?注射液Tofersen國內的?批進(jìn)?，該注射液將為中國漸凍癥患者帶來(lái)全新的治療契機。
四川SPS+專(zhuān)業(yè)藥房積極與廠(chǎng)家對接，引進(jìn)等40多種罕見(jiàn)病治療藥品。2024年以來(lái)累計服務(wù)2500多名罕見(jiàn)病患者，推動(dòng)多項罕見(jiàn)病患者慈善援助項目落地，幫助罕見(jiàn)病患者節省購藥費用70多萬(wàn)元。
國藥國際一直以來(lái)致力于推動(dòng)罕見(jiàn)病藥引進(jìn)和保障，自2018年起協(xié)同有關(guān)醫療機構先后完成數款罕見(jiàn)病治療藥品的批量臨時(shí)進(jìn)口工作。
2018年，國藥國際罕見(jiàn)病藥品項目組成立，首個(gè)任務(wù)就是保障國內腎上腺皮質(zhì)癌患者的穩定用藥需求。面對國外廠(chǎng)家起初不愿合作的局面，項目組與國外制藥公司反復周旋、真誠溝通，最終成功完成臨床急需罕見(jiàn)病藥品臨時(shí)進(jìn)口任務(wù)，為數百名患者送去了“生的希望”。
2021年，1500余名嬰兒痙攣癥患兒即將面臨停藥困境。在國家有關(guān)部委的指導與支持下，國藥國際成功將藥品配送至全國50家定點(diǎn)醫院，緩解了上千名患兒階段性用藥難題。
2023年11月，國藥國際接到批量進(jìn)口治療杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）的地夫可特片的緊急用藥需求。僅僅62個(gè)工作日，國藥國際成功完成藥品進(jìn)口，并在北京協(xié)和醫院交付開(kāi)出我國內地首張處方。
讓罕見(jiàn)病患者“被關(guān)愛(ài)”
多年來(lái)，國藥控股SPS+專(zhuān)業(yè)藥房持續關(guān)注罕見(jiàn)病群體，與多地醫保局合作建設罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心。同時(shí)，針對罕見(jiàn)病用藥、新特藥品提供全球尋藥與預訂服務(wù)，為罕見(jiàn)病患者提供藥物治療管理、患者教育、病程關(guān)懷等全周期關(guān)愛(ài)服務(wù)，持續構筑罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)體系，滿(mǎn)足罕見(jiàn)病群體的迫切所需。
在2月28日國際罕見(jiàn)病日當天，國控湖北攜手湖北省慈善總會(huì )啟動(dòng)“罕見(jiàn)病兒童守護計劃項目”。該項目依托湖北省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，通過(guò)搭建兒童罕見(jiàn)病康復醫療、慈善援助、志愿幫扶等診療生態(tài)及多層次醫療保障體系，為省內18歲以下困難家庭兒童罕見(jiàn)病患者提供全面、系統的幫扶與治療。國控湖北將積極發(fā)揮藥品保障供應體系優(yōu)勢，積極參與項目醫療診斷體系、藥品援助體系的搭建，為項目提供全方位支持。
針對血友病患這一罕見(jiàn)病群體，河南、江蘇SPS+專(zhuān)業(yè)藥房紛紛行動(dòng)，聯(lián)合與當地醫院、公益組織等舉辦血友病專(zhuān)題宣教活動(dòng)，講授正確的防治知識和應急處理技巧，為患者及家屬提供規范治療的專(zhuān)業(yè)指導。
山西SPS+專(zhuān)業(yè)藥房策劃發(fā)布12期罕見(jiàn)病專(zhuān)題宣傳活動(dòng)，提升公眾對罕見(jiàn)病的認知與重視，搭建起患者、家屬與社會(huì )之間的信息交流平臺。
守護“罕見(jiàn)”希望，叩響“生命之門(mén)
國藥集團將繼續深入貫徹落實(shí)黨中央決策部署
加速編織罕見(jiàn)病防治保障的“生命守護網(wǎng)”
以央企責任擔當，護佑“萬(wàn)分之一”
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